Progéria : un espoir de traitement contre le vieillissement accéléré


Dans le monde, ceux qui souffrent du syndrome Hutchinson-Gilford sont de 1 naissance sur 10 à 20 millions dans le monde. Les personnes atteinte de cette maladie de vieillissement précoce ont une espérance de vie de 13 ans. La science donne un espoir d’un futur traitement qui espérons-le sera efficace
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Progéria : un espoir de traitement contre le vieillissement accéléré

 

Un enfant atteint de progéria

En Inde, un enfant de 4 ans atteint de progéria, une maladie causée par une mutation génétique et qui crée un vieillissement accéléré.

© MUSHFIQUL ALAM / NURPHOTO / AFP

Sylvie Riou-Milliot

Spécialiste santé au magazine Sciences et Avenir

Une avancée majeure dans la compréhension des mécanismes du vieillissement accéléré vient d’être réalisée par des chercheurs marseillais. Avec à la clé, l’espoir d’un traitement contre la progéria.

GÉNÉTIQUE. Un espoir pour les enfants atteints de progéria (voir l’encadré ci-dessous). Cette maladie due à une mutation génétique rare entraîne un vieillissement accéléré chez un enfant sur 10 millions, lui donnant l’aspect d’un vieillard. Une étude, qui vient d’être publiée dans la revue EMBO Molecular Medicine1, fait en effet d’état d’une avancée majeure dans la compréhension des mécanismes du vieillissement et d’une voie possible de traitement pour la progéria, jusqu’à présent incurable.

L’ équipe dirigée par le Pr Nicolas Lévy, UMR S 910 à l’université d’Aix-Marseille, vient d’identifier le mécanisme lié à l’accumulation de la progérine, cette protéine toxique produite au cours de cette pathologie. Depuis l’identification du gène par la même équipe en 2003, les chercheurs avaient d’abord envisagé de réduire la toxicité de la progérine. Ils ont démarré en 2008 un essai — toujours en cours — auprès de 12 enfants avec une combinaison de deux molécules, l’oméga statine et le Z-dronate, déjà prescrites dans d’autres indications, comme la prévention des risques cardio-vasculaires  et l’ostéoporose. Les résultats sur un possible ralentissement du vieillissement sont attendus pour 2018. 

Une nouvelle molécule potentiellement thérapeutique

Mais cette fois, avec leur nouvelle publication, l’équipe marseillaise est allée plus loin. Elle vient de démontrer, in vitro et sur des cellules d’enfants malades et de souris, le potentiel thérapeutique d’une nouvelle molécule, dite MG132. Celle-ci possède en effet la double capacité de considérablement réduire la production de progérine, mais aussi de la dégrader au fur et à mesure qu’elle se forme. Ce qui permet aux chercheurs d’espérer lancer rapidement un second essai avec cette nouvelle molécule. À noter qu’il existe une troisième piste, toujours suivie par la même équipe. Un essai de thérapie génique, initié chez l’animal qui devrait lui démarrer chez l’homme en 2019.

C’est quoi la progéria ?


La progéria, ou syndrome de Hutchinson-Gilford, est une maladie génétique extrêmement rare et sévère qui provoque un vieillissement très précoce et accéléré des enfants. Elle touche 1 naissance sur 10 à 20 millions dans le monde. Elle est causée par une mutation du gène LMNA et induit la production et l’accumulation dans le noyau cellulaire d’une protéine toxique, la progérine. Celle-ci induit des dysfonctionnements cellulaires graves (cassures de l’ADN non réparées, défauts de prolifération et différenciation cellulaire, …). Toutes les cellules du corps sont touchées sauf curieusement les neurones. L’évolution est toujours fatale et le décès survient généralement autour de l’âge de 13 ans.

 

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Elle fête ses 15 ans malgré sa progéria


Une autre maladie terrible, être jeune mais vieux en même temps. Pourtant, cette jeune fille semble contente de pourvoir fêter son 15 ème anniversaire
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Elle fête ses 15 ans malgré sa progéria

 

CANDELARIA, Colombie – Magali Gonzalez Sierra, une jeune Colombienne souffrant d’une maladie génétique provoquant un vieillissement ultra-rapide de l’organisme, a fêté son quinzième anniversaire dans un corps qui en paraît beaucoup plus, entourée d’un luxe de précautions.

Les personnes atteintes de cette maladie rare, la progéria, meurent généralement à l’adolescence.

«Je me trouve belle», a dit à l’AFP la jeune fille, qui n’a plus de cheveux et arborait une perruque de longs cheveux auburn et une couronne argentée lors de la fête organisée en son honneur dans une zone rurale du département Valle del Cauca, en Colombie.

Selon sa mère Nedy Sierra, elle a accompli samedi soir son rêve d’être «une princesse». En Colombie, le quinzième anniversaire des filles est célébré avec faste, pour marquer la sortie de l’enfance.

De l’essayage de la robe au maquillage, ses parents l’avaient préparée avec beaucoup de précautions, pour ne pas lui faire mal.

«La maladie de « Maggie » s’est manifestée quand elle avait 10 mois. Sa peau s’est durcie, elle a perdu ses cils, ses sourcils, ses cheveux», a raconté sa mère, âgée de 35 ans.

A deux ans, les médecins ont diagnostiqué un syndrome de Hutchinson-Gilford (ou progéria), caractérisé par un vieillissement prématuré et accéléré de l’organisme.

«Magali a 15 ans et ses os en ont environ 90», a déploré sa mère.

Elle a fait l’an dernier un infarctus. Ses parents espèrent qu’elle pourra devenir infirmière «comme elle le souhaite».

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