De grand espoir sur une molécule CRISPR-Cas9 découverte en 2012 pourrait révolutionner des maladies génétique comme la maladie de Huntington. Cette molécule agit comme un ciseau moléculaire et pourrait réparer le code génétique de ceux atteint par cette maladie. Pour le moment, c’est encore trop risqué pour ce genre de chirurgie génétique, mais peut-être d’ici peu, cela changerait la vie de plusieurs persiennes, et même, il pourrait être utilisé pour d’autres maladies comme le Sida
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Guérir une maladie génétique… en un coup de ciseaux!
Le code génétique est composé de petites molécules identifiées par quatre lettres : A, T, G et C. Photo : iStock
Des chercheurs chinois et américains ont fait un premier pas vers un traitement permanent de maladies génétiques rares. Leur solution : effacer le gène mutant à l’aide d’une nouvelle molécule, CRISPR-Cas9, véritable étoile montante de la manipulation génique. Mais est-ce une méthode réalisable?
Un texte de Renaud Manuguerra-Gagné
La première cible de l’équipe de chercheurs, dont les travaux ont été publiés dans le Journal of Clinical Investigation, est la maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative d’origine génétique. Les personnes qui en souffrent développent des troubles moteurs et cognitifs dès l’âge de 35 ans, et leur condition ne peut que se détériorer par la suite.
De dangereuses fautes de frappe…
Avec un peu moins de 5000 personnes atteintes de la maladie de Huntington au Canada, peu de compagnies pharmaceutiques s’intéressent à la mise au point d’un médicament qui pourrait coûter plusieurs centaines de millions de dollars en recherche. À l’heure actuelle, aucun remède n’existe, et la seule option pour les patients consiste à traiter les symptômes quand ils apparaissent.
La source de la maladie se trouve dans l’ADN des personnes atteintes. Le code génétique est composé de petites molécules identifiées par quatre lettres : A, T, G et C. Chez les personnes qui ont la maladie de Huntington, certaines lettres se répètent des dizaines, voire des centaines de fois dans une région responsable d’une protéine importante pour les neurones.
Cette répétition rend la protéine toxique pour le cerveau et entraîne la mort des cellules. Plus la chaîne de répétition est longue, plus la maladie survient tôt dans la vie des personnes atteintes. S’il était possible de couper cette séquence, comme lorsqu’on efface une répétition inutile dans un traitement de texte, on pourrait empêcher la dégradation de se répandre.
Une chirurgie génétique
C’est là qu’interviennent les chercheurs avec CRISPR-Cas9. Cette molécule est un outil révolutionnaire qui peut être vu comme des ciseaux moléculaires. Une fois à l’intérieur d’une cellule, cette molécule va se diriger vers le noyau (où se trouve notre code génétique), et elle est capable d’y reconnaître une séquence d’ADN particulière. Elle va alors la couper et la retirer de notre ADN. Dans certains cas, il est même aussi possible d’ajouter de nouveaux gènes une fois l’ADN sectionné. Les modifications génétiques étaient possibles avant CRISPR-Cas9, mais jamais aussi facilement – et surtout jamais avec une telle précision.
La découverte de cette molécule remonte à 2012. Depuis, plusieurs équipes essaient de l’utiliser dans différents contextes. Ici, les chercheurs s’en sont servis pour enlever le gène responsable de la maladie de Huntington chez des souris porteuses de la mutation.
Les chercheurs ont injecté la molécule CRISPR directement dans une des parties du cerveau des rongeurs les plus affectées par la maladie : le striatum, une région responsable du mouvement.
En à peine quelques semaines, les souris ont retrouvé une partie de leur équilibre et de leur force musculaire. Leur cerveau a été en mesure de se régénérer dès que la protéine mutante a commencé à disparaître.
Même si les capacités physiques de ces animaux ne sont pas revenues au niveau qui précède le développement de la maladie, il s’agit quand même d’une avancée impressionnante, selon les chercheurs. Un simple arrêt de la progression de la maladie pourrait déjà changer la vie des patients qui sont aux prises avec elle. Si la recherche continue, cette méthode pourrait donc, un jour, s’avérer un traitement efficace chez l’humain.
Un traitement risqué
L’utilisation de CRISPR directement dans un corps humain demeure toutefois une mesure peu envisagée à l’heure actuelle, car elle est jugée encore trop risquée. Si un exemplaire de la molécule venait à couper un gène au mauvais endroit, les conséquences pourraient être extrêmement graves.
Présentement, les quelques tests cliniques qui utilisent CRISPR chez l’humain le font sur des cellules qui peuvent être analysées en laboratoire avant d’être réinjectées chez un patient, comme nos globules blancs. Une telle technique ne peut pas être appliquée sur des organes solides tels que le cerveau.
La maîtrise de cet outil par la communauté médicale avance cependant à grande vitesse. D’ici quelques décennies (et peut être même plus tôt encore), CRISPR pourrait bien devenir une arme capable d’éliminer beaucoup de maladies génétiques et même de s’attaquer à d’autres maux, comme le cancer ou le sida.
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espérons que cela marche!